A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys, terapia gênica cujo custo por dose já foi estimado em cerca de R$ 20 milhões. O medicamento era autorizado de forma condicional no Brasil para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi tomada a pedido da fabricante Roche, após avaliação de que os dados disponíveis não eram suficientes para manter o registro condicional.
Motivo do cancelamento
Segundo a Anvisa e a própria Roche, as informações apresentadas até o momento não atenderam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional. O regime de registro condicional permite a autorização de um medicamento enquanto se aguardam evidências complementares, desde que o laboratório cumpra obrigações de apresentação de dados adicionais.
O que é o Elevidys
O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) é uma terapia gênica desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara que provoca perda progressiva da força muscular. A DMD está associada à ausência ou deficiência da distrofina, proteína essencial para a estrutura e o funcionamento das células musculares.
A terapia utiliza um vetor viral para transportar às células uma versão reduzida do gene responsável pela produção da distrofina, com a intenção de permitir a síntese de uma forma funcional da proteína e, assim, retardar a progressão da doença. No Brasil, o registro condicional havia sido concedido em dezembro de 2024 apenas para crianças de 4 a 7 anos que ainda sejam deambuladoras. Após essa aprovação, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) havia definido o preço em até R$ 11 milhões por dose.
Suspensão anterior e acompanhamento de pacientes
Em julho de 2025, a comercialização do Elevidys no país foi suspensa como medida de precaução enquanto a Anvisa analisava informações adicionais sobre segurança. Durante esse período, a Roche apresentou novos dados e manteve diálogo com a agência sobre as obrigações do registro condicional.
O cancelamento agora encerra o registro concedido em dezembro de 2024. A Roche permanece obrigada a acompanhar os pacientes que já receberam o medicamento em estudos clínicos e em programas existentes, comunicando à Anvisa quaisquer informações relevantes de segurança. Essa obrigação cobre, em especial, os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Próximos passos
A Roche informou que continuará com o programa clínico do Elevidys e seguirá apresentando evidências sobre o medicamento. A Anvisa declarou que poderá avaliar prioritariamente futuras submissões que contenham novas evidências, desde que atendam aos requisitos regulatórios vigentes. Assim, o cancelamento atual não impede a apresentação de novos dados e eventual reavaliação do produto pela agência.
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